ALS: Imunitní buňky mohou zpomalit progresi onemocnění
Nová studie přináší naději lidem s ALS. Ukazuje se, že imunoterapie může dramaticky zpomalit progresi onemocnění.
Neurodegenerativní stav amyotrofická laterální skleróza (ALS) ovlivňuje nervové buňky, které řídí pohyb svalů, v mozku a míchě.
U ALS se tyto buňky časem zhoršují, což postupně vede k celkové slabosti, problémům s dýcháním, mluvením a polykáním.
Nakonec toto onemocnění vede k úplné paralýze, respiračnímu selhání a smrti.
Odhaduje se, že ALS - známá také jako Lou Gehrigova choroba, pojmenovaná po slavném hráčovi baseballu, kterému byla tato choroba diagnostikována ve 30. letech - postihuje v daném okamžiku více než 20 000 lidí ve Spojených státech.
Navíc se předpokládá, že každý rok v USA dostává diagnózu ALS jen něco přes 6 000 lidí.
V současné době neexistuje lék na ALS. Současná léčba zpomaluje progresi onemocnění, ale ne o moc.
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) dosud schválil dva léky k léčbě ALS: jeden prodlužuje život o 2-3 měsíce, ale nezlepšuje příznaky a může pomoci oddálit pokles každodenního fungování.
Prolomení výzkumu však přináší novou naději na účinnější léčbu ALS. Výzkumníci pod vedením neurologa Dr. Stanley H. Appela, spoluředitele Houstonského metodistického neurologického institutu v Texasu, zkoumali výhody imunoterapie pro lidi s tímto onemocněním.
Přesněji řečeno, tým injektoval typ imunitních T buněk zvaných regulační T buňky (Tregs) do tří pacientů s ALS. Toto je poprvé, co byla tato terapie zkoumána u lidí.
Zjištění byla zveřejněna v časopise Neuroimunologie a neuroinflamace.
Studium role Tregs v ALS
Tregs pomáhají odvrátit zánět, který charakterizuje ALS, a urychlují progresi onemocnění.
"Zjistili jsme," poznamenává Dr. Appel, "že mnoho našich pacientů s ALS mělo nejen nízké hladiny Tregs, ale také to, že jejich Tregs nefungovali správně."
Vědci předpokládali, že zvýšení hladiny Tregs u tří pacientů s ALS by onemocnění zpomalilo.
"Věřili jsme, že zlepšení počtu a funkce Tregů u těchto pacientů ovlivní postup jejich onemocnění," říká Dr. Appel.
Účastníci podstoupili postup známý jako leukaferéza. Leukaferéza, která se často používá k léčbě pacientů s leukémií, zahrnuje odběr krve pacientů a „filtrování“ pomocí speciálního přístroje, který odděluje bílé krvinky od červených.
V tomto případě vědci oddělili Tregy od červených krvinek a rozšířili je ex vivo. Poté byly červené krvinky vráceny do krevního řečiště.
Vědci si všimli, že v případě pacientů, jejichž Tregy nefungovaly správně, se buňky vrátily do normálu, jakmile byly buňky mimo tělo.
V průběhu studie dostávali pacienti osm injekcí Treg a jejich progrese onemocnění byla hodnocena pomocí dvou různých hodnotících stupnic ALS progrese.
„Od trestu smrti k doživotnímu trestu“
První autor studie Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., neurolog Houston Houston Methodist, dále podrobně popisuje výzkum a zprávy o zjištěních. Říká: „Osoba má v krvi v oběhu přibližně 150 milionů Tregů.“
"Každá dávka přípravku Tregs podaná pacientům v této studii vedla k přibližně 30 až 40 procentnímu zvýšení oproti normální hladině," dodává Dr. Thonhoff.
"Jak jsme věřili, naše výsledky ukázaly, že je bezpečné zvýšit jejich hladinu Treg," říká Dr. Appel. Dr. Thonhoff dodává: „Zpomalení progrese onemocnění bylo pozorováno během každého kola čtyř infuzí Treg.“
"Co nás překvapilo," pokračuje, "bylo to, že postup jejich ALS se dramaticky zpomalil, zatímco dostávali infuze správně fungujících Tregů."
"Doufám, že tento výzkum změní ALS z trestu smrti na doživotí." Nevyléčí nemoc pacienta, ale můžeme to změnit. “
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff je také velmi spokojen s výsledky a doufá v budoucí terapie. Říká: „Budou zapotřebí větší studie, aby se zjistilo, zda se jedná o účinnou léčbu, ale jako klinik a výzkumník, který se specializuje na ALS, jsem velmi nadšený z naděje, kterou tyto počáteční nálezy poskytují.“
