ALZHEIMEROVA CHOROBA: PRŮKOPNICKý PLáN SI KLADE ZA CíL ZAMĚŘIT SE NA ZáKLADNí PŘíČINU

V současné době neexistuje léčba, která by Alzheimerovu chorobu léčila nebo zpomalovala. Nyní, poprvé od doby, kdy se vědci nedávno shodli na tom, že příčina s největší pravděpodobností spočívá v toxických shlucích oligomerního proteinu, se objevila strategie pro vytváření léků, které by je zaměřily.

Alzheimerova choroba, což je neurologický stav, postupně zabíjí mozkové buňky.

Tento plán je výsledkem společné práce mezi University of Cambridge ve Velké Británii a Lund University ve Švédsku.

Článek o studii se brzy objeví v Sborník Národní akademie věd.

Stovky klinických studií hodnotily léky na Alzheimerovu chorobu, ale žádný se konkrétně nezaměřoval na odpovědné patogeny, tvrdí vyšetřovatelé.

"Až donedávna," říká hlavní autor studie Michele Vendruscolo, profesor na katedře chemie v Cambridge, "se vědci nemohli shodnout na tom, co bylo příčinou, takže jsme neměli cíl."

"Protože patogeny byly nyní identifikovány jako malé shluky proteinů známé jako oligomery, byli jsme schopni vyvinout strategii zaměřenou na léky na tyto toxické částice," dodává.

Nová strategie ukazuje nejen to, že existuje způsob, jak navrhnout sloučeniny, které se zaměřují na shluky toxických proteinů, ale také to, jak je zvýšit jejich účinnost.

Toxické „nepoctivé“ bílkoviny

Odhaduje se, že 5,7 milionu lidí ve Spojených státech trpí demencí způsobenou Alzheimerovou chorobou. Očekává se, že se tento počet v příštích 30 letech více než zdvojnásobí.

Ve Spojených státech, stejně jako ve Velké Británii, je Alzheimerova choroba jedinou chorobou z 10 nejčastějších příčin úmrtí, u nichž neexistuje žádná léčba, která by jí zabránila, zpomalila nebo vyléčila.

Jak stav postupuje a zabíjí mozkové buňky a tkáň, mozek se zmenšuje. To je doprovázeno příznaky od ztráty paměti až po změnu osobnosti. Nakonec to lidi připraví o schopnost dělat každodenní úkoly a žít samostatně.

Proteiny jsou molekuly, které tvoří strukturu orgánů a tkání a vykonávají mnoho prací v těle, včetně uvnitř a mezi buňkami.

Molekuly jsou velké, komplexní 3-D řetězce tvořené stovkami až tisíci aminokyselinových jednotek, z nichž je 20 různých chemických typů.

U Alzheimerovy choroby zabíjejí toxické usazeniny „nepoctivých“ proteinů zdravé mozkové buňky. K tomu dochází, například když se protein nepodaří složit nebo zůstat složený ve správném 3D tvaru.

Mechanismy „likvidace odpadu“ nemohou držet krok

„Špatně složené a agregované proteiny“ souvisejí nejen s Alzheimerovou chorobou, ale také s Parkinsonovou chorobou a mnoha dalšími lidskými chorobami.

Mozek má mechanismy „likvidace odpadu“, které odstraňují takové nepoctivé proteiny. Profesor Vendruscolo však vysvětluje: „Jak stárneme, mozek je méně schopný zbavit se nebezpečných usazenin, což vede k nemocem.“

Další studie nedávno identifikovala geny, které spojují mozkový systém likvidace odpadu s Alzheimerovou chorobou.

Vědci z Cambridge nyní založili biotechnologickou společnost, která svůj výzkum aplikuje na hledání nové diagnostiky a léčby Alzheimerovy choroby a dalších poruch, které vznikají ze špatně poskládaných proteinů.

Očekávají, že zahájí klinické testy s první šarží kandidátských léků přibližně za 2 roky.

Vědci vyvinuli novou strategii pomocí přístupu zvaného chemická kinetika, který je zvláště vhodný pro zkoumání „vysoce dynamického“ procesu agregace toxických proteinů a určení jeho zdroje.