Cystická fibróza: Stávající léčivo může zlepšit funkci plic
Vědci tvrdí, že lék, který je již k dispozici na trhu, může pomoci lidem postiženým cystickou fibrózou.
Amfotericin, což je antifungální lék, může podle nedávné studie pomoci lidem s cystickou fibrózou bojovat proti chronickým bakteriálním plicním infekcím, které se u tohoto onemocnění obvykle vyskytují.
"Skutečně vzrušující zprávou je, že amfotericin je lék, který je již schválen a je dostupný na trhu," uvedl Martin D. Burke, Ph.D., vedoucí studie a profesor chemie na University of Illinois v Champaign.
Tato studie, která se objevuje v časopise Nature, nastiňuje povzbudivá zjištění výzkumníků.
Tým použil plicní tkáň od lidí, kteří mají cystickou fibrózu, stejně jako zvířecí modely cystické fibrózy, aby zjistili, jak bude lék řídit změny v tkáni.
Zjistili, že amfotericin vyvolal změny v plicní tkáni.
Tyto změny mají asociace se zlepšenou funkcí plic a zahrnují obnovení hodnot pH, zvýšenou antibakteriální aktivitu a zlepšenou viskozitu.
Kromě toho vysvětlili, že lidé mohou tento lék podávat přímo do plic, což by mělo snížit vedlejší účinky.
Cystická fibróza ve zkratce
Cystická fibróza je přítomna při narození. Ti, kteří mají tento stav, mají vadný protein, který ovlivňuje buňky, tkáně a žlázy, které vytvářejí hlen a pot.
U cystické fibrózy se v postižených orgánech může hromadit zesílený hlen. To může vést k poškození nebo infekcím v těchto oblastech, které mohou být životu nebezpečné.
Může také vést k zánětu, který může způsobit problémy v orgánech, jako jsou plíce nebo slinivka břišní.
Zatímco cystická fibróza může ovlivnit různé orgánové systémy, jako je zažívací trakt, cystická fibróza v plicích může způsobit nejtěžší komplikace.
Hustý hlen může způsobit vážné problémy v plicích člověka, protože způsobuje nejen problémy s dýcháním, ale může také vést k chronickým bakteriálním infekcím.
Léčba je k dispozici, ale nefunguje u každého. Je to proto, že lidé mají různé typy mutovaných proteinů a někteří lidé nevytvářejí vůbec žádné proteiny, což může lékařům ztěžovat nebo znemožňovat jejich léčbu.
Lidé s cystickou fibrózou často používají léčebné techniky, které zahrnují uvolnění hlenu a možná se naučili různé způsoby dýchání a kašlání. Někteří lidé užívají předepsané léky, jako jsou bronchodilatancia a ředidla na hlen.
Primárním cílem léčby je co nejvíce zpomalit progresi plicního onemocnění. To je místo, kde může vstoupit amfotericin.
Proč mohou fungicidní léky pomoci
Prof. Burke poznamenal, že amfotericin má potenciál působit na všechny lidi s cystickou fibrózou, bez ohledu na to, jaký typ mutace mají; může fungovat, i když tento protein chybí.
"Místo toho, abychom se pokusili opravit protein nebo provést genovou terapii - druhá z nich zatím není účinná v plicích - používáme náhradní náhražku malé molekuly, která může vykonávat funkci kanálu chybějícího nebo vadného proteinu."
Martin D. Burke
Léčba by byla zvláště cenná pro 10 procent lidí s cystickou fibrózou, kteří vůbec netvoří postižený protein - v současné době tito lidé nereagují na žádnou dostupnou léčbu.
Vědci musí provést mnohem více výzkumu a provést klinické klinické pokusy s lidmi, aby potvrdili tyto nálezy, než mohou lékaři nabídnout tuto léčbu lidem s cystickou fibrózou.
