Selhání léku na demenci dostane druhou šanci
Biogen, nadnárodní biotechnologická společnost, a Eisai, japonská farmaceutická společnost, plánují podat žádost o schválení FDA (Food and Drug Administration) pro Alzheimerovu drogu, která měla v klinických studiích smíšené výsledky. Může tento kontroverzní lék nabídnout novou naději milionům lidí po celém světě?
Po celém světě žije přibližně 50 milionů lidí s demencí, jejíž nejčastější formou je Alzheimerova choroba.
Vědci neustále vyvíjejí a testují nové léky, aby se pokusili zpomalit, zvrátit nebo alespoň zlepšit příznaky tohoto aktuálně nevyléčitelného stavu.
Přesto mnoho nových léků, které vědci vyvinuli, nikdy nepřekročí fázi klinického hodnocení, protože buď způsobují příliš mnoho vedlejších účinků, nebo jsou mnohem méně účinné, než doufali jejich tvůrci.
A pak existují některé léky, které přinášejí smíšené výsledky při testování v klinických studiích. Jedním z takových léků je aducanumab, který byl vyvinut vědci přidruženými k Biogen, nadnárodní biotechnologické společnosti se sídlem v Cambridge, MA.
Aducanumab je monoklonální protilátka, která má zabránit nebo zpomalit neurodegeneraci odstraněním toxických beta-amyloidových plaků z mozku v raných stádiích tohoto stavu.
Společnost Biogen testovala lék ve dvou klinických studiích fáze III, ale v březnu letošního roku se společnost rozhodla zastavit testy před plánovaným termínem na základě hodnocení nezávislé skupiny, že je nepravděpodobné, že by studie splnily jejich primární koncový bod.
Když se společnost rozhodla ukončit studie hodnotící tuto slibnou novou drogu, společnost podle agentury Reuters ztratila více než 18 miliard dolarů.
Nyní však společnost Biogen oznámila, že - ve spolupráci s partnerem, farmaceutickou společností Eisai se sídlem v japonském Tokiu - se rozhodli předložit aducanumab ke schválení FDA počátkem příštího roku.
Nová analýza odhaluje slibnější výsledky
Ve své tiskové zprávě společnost Biogen vysvětlila, že k tomuto rozhodnutí dospěli poté, co provedli vlastní analýzu souborů údajů ze dvou klinických studií a konzultovali tato zjištění s FDA.
"S takovým ničivým onemocněním, které postihuje desítky milionů po celém světě, je dnešní oznámení v boji proti Alzheimerově chorobě skutečně povzbudivé." Jedná se o výsledek průkopnického výzkumu a svědčí o vytrvalém odhodlání společnosti Biogen následovat vědu a dělat správnou věc pro pacienty, “říká Michel Vounatsos, generální ředitel společnosti Biogen.
„Doufáme, že nabídneme pacientům první terapii ke snížení klinického úpadku Alzheimerovy choroby a potenciální důsledky těchto výsledků pro podobné přístupy zaměřené na [beta-amyloid].“
Michel Vounatsos
Tým společnosti Biogen vysvětluje, že dřívější analýza marnosti, která vedla k přerušení dvou klinických studií, se ve skutečnosti spoléhala na dřívější a menší datový soubor 1748 účastníků, kteří absolvovali 18 měsíců léčby aducanumabem.
Nyní vyšetřovatelé konečně analyzovali větší soubor údajů ze dvou pokusů v pozdní fázi a obsahovali informace od 3 285 účastníků, z nichž 2 066 absolvovalo 18měsíční léčbu touto drogou. Tyto údaje, tvrdí Biogen, vyprávějí jiný příběh než ty, které jsou zahrnuty v analýze marnosti.
"Tento velký soubor dat představuje poprvé, kdy studie fáze III prokázala, že clearance agregovaného [beta-amyloidu] může snížit klinický pokles Alzheimerovy choroby a poskytnout novou naději pro lékařskou komunitu, pacienty a jejich rodiny," říká Dr. Anton Porsteinsson, který byl hlavním vyšetřovatelem.
"Existuje obrovská nenaplněná lékařská potřeba a komunita Alzheimerovy choroby čeká na tento okamžik." Chválím Biogen, FDA, lékařskou komunitu a pacienty a jejich studijní partnery za jejich vytrvalost při práci na tom, aby se dnešní oznámení stalo realitou, “dodává.
Společnost tvrdí, že větší soubor údajů naznačuje, že - přinejmenším v jedné ze studií - účastníci, kteří dostali vysokou dávku aducanumabu, měli o 23% menší pokles v myšlení a také vykazovali menší pokles v jiných měřítcích kognitivních schopností.
Společnost nicméně nespecifikovala, co to znamená, pokud jde o každodenní život účastníků a to, zda nižší míra poklesu skutečně ovlivňuje schopnost účastníků udržovat nezávislý život.
Ačkoli nedávné oznámení společnosti Biogen může dát lidem s Alzheimerovou čerstvou naději do budoucna, někteří odborníci zůstávají skeptičtí ohledně životaschopnosti léku a toho, zda získá souhlas FDA.
"Životaschopnost takového podání není známa, vzhledem ke smíšeným výsledkům." Podle našeho názoru je společnost Biogen dosti zoufalá pro hybné síly růstu […], takže změna příběhu je nezbytně nutná, “komentuje hlavní analytik biotechnologie RBC Capital Markets Brian Abrahams.
