Léčebné konopí pro epilepsii nejprve schváleno FDA
V souvislosti se stále hlasitější mezinárodní debatou o tom, zda by pacientům s těžkými formami epilepsie mělo být dovoleno užívat léčebné konopí ke zvládnutí svého stavu, Food and Drug Administration právě oficiálně schválil jeden takový lék.
Nedávno mezinárodní média bombardovala své publikum reportáží o případu britské matky, jejíž sklady léčebného konopí byly zabaveny celními orgány Spojeného království.
Žena měla u sebe konopný olej, který přinesla do Velké Británie, aby pomohla zvládnout stav svého 12letého syna, který má těžkou formu epilepsie.
Spor nakonec vedl úředníky Spojeného království k výjimce pro mladého chlapce a vrácení zabavené látky.
Ve Spojených státech je konopí legalizováno pro lékařské použití v některých státech, ale donedávna ještě nezískalo schválení Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), protože je bezpečné při léčbě nebo léčbě jakéhokoli daného zdravotního stavu.
V pondělí však FDA nakonec schválila použití roztoku orálního kanabidiolu (CBD) s názvem Epidiolex k léčbě dvou vzácných forem epilepsie - Lennox – Gastautova syndromu a Dravetova syndromu - u pacientů ve věku od 2 let.
Přestože CBD pochází z rostliny marjiuana Cannabis sativa, neindukuje stav intoxikace. „Vysoká“ je místo toho způsobena jinou složkou konopí zvanou tetrahydrokanabinol (THC).
„FDA již mnoho let podporuje výzkum v této oblasti,“ uvádí v oficiálním prohlášení komisař FDA Dr. Scott Gottlieb. "Ale marihuana je sloučenina podle plánu I se známými riziky."
Drug Enforcement Administration (DEA) tvrdí, že látky podle seznamu I „jsou definovány jako léky, které nejsou v současné době akceptovány pro lékařské použití a mají vysoký potenciál zneužívání.“
Z tohoto důvodu Dr. Gottlieb upřesňuje, že FDA před schválením jakékoli drogy z konopí pro léčebnou terapii potřebovala vidět důkazy, splňující přísná kritéria. A Epidiolex je první lék, který dosáhl těchto vysokých standardů.
"Toto je důležitý lékařský pokrok." Je však také důležité poznamenat, že se nejedná o schválení marihuany nebo všech jejích složek, “zdůrazňuje komisař.
"Toto je schválení jednoho konkrétního léku CBD pro konkrétní použití." A bylo založeno na dobře kontrolovaných klinických studiích hodnotících použití této sloučeniny při léčbě konkrétního stavu, “dodává.
Léčba vzácné a těžké epilepsie
Dvě podmínky, které bude tento nový lék léčit - Lennox – Gastautův syndrom a Dravetův syndrom - jsou vzácné i závažné typy epilepsie začínající v dětství.
Lennox – Gastautův syndrom nejčastěji začíná ve věku 3–5 let a je charakterizován častými záchvaty, z nichž mnohé jsou tonické - tj. Náhlým ztuhnutím svalů v končetinách a jiných částech těla.
Prakticky u všech dětí s diagnostikovaným tímto stavem se také rozvine mentální postižení a většina z nich také vyžaduje pomoc se základními každodenními činnostmi.
Dravetův syndrom se objevuje v prvním roce kojeneckého věku a začíná horečnatými záchvaty. S postupujícím stavem se také setkáváme s jinými typy záchvatů. Patří mezi ně myoklonické záchvaty charakterizované krátkými nekontrolovanými svalovými křečemi.
U některých dětí se také může vyvinout stav známý jako „status epilepticus“, ve kterém se setkávají s nepřetržitými záchvaty, které vyžadují nouzový zásah. U pacientů s tímto syndromem se často také rozvíjejí špatné jazykové schopnosti, poruchy motoriky a hyperaktivita a může být pro ně obtížné vztahovat se k druhým.
„Těžko kontrolovatelné záchvaty, které mají pacienti s Dravetovým syndromem a Lennox – Gastautovým syndromem, mají zásadní dopad na kvalitu života těchto pacientů,“ poznamenává Dr. Billy Dunn, ředitel divize neurologických produktů v Centru FDA. pro hodnocení a výzkum drog.
„Kromě další důležité možnosti léčby pacientů s Lennox – Gastaut toto první schválení léku specificky pro pacienty s Dravetovým syndromem poskytne významné a potřebné zlepšení terapeutického přístupu k péči o lidi s tímto onemocněním.“
Potenciální rizika a vedlejší účinky
Epidiolex byl testován ve třech randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studiích, které odhalily, že pokud je lék užíván ve spojení s jinými léky, je účinný při snižování frekvence záchvatů u pacientů se syndromem Lennox – Gastaut nebo Dravet.
Byly také zaznamenány vedlejší účinky, z nichž nejčastější byly: letargie, únava, snížená chuť k jídlu, zvýšené jaterní enzymy, průjem, vyrážky, slabost, nespavost, špatný spánek a infekce.
Rovněž je třeba vzít v úvahu vážnější rizika, ačkoli FDA poznamenává, že takové problémy mohou nastat v souvislosti s jakýmikoli léky na epilepsii. Mohou to být rizika: sebevražedné myšlenky, pokusy o sebevraždu, zvýšená agresivita nebo agitovanost, deprese a záchvaty paniky.
Možné je také poškození jater, ačkoli hlášené případy byly, obecně řečeno, mírné. To však může být rizikovým faktorem pro závažnější problémy s játry.
„Dnešní schválení,“ říká Dr. Gottlieb, „dokazuje náš závazek k vědeckému procesu a spolupráci s vývojáři produktů při uvádění produktů na bázi marihuany na trh.“
„Zůstáváme odhodláni dodržovat náš zlatý standard pro vývoj a kontrolu produktů,“ dodává. "Takový proces zajišťuje, že všechny nové terapie z marihuany a jejích složek jsou bezpečné, účinné a vyráběné ve vysoké a konzistentní kvalitě."
„A co je nejdůležitější,“ uzavírá komisař FDA, „tyto produkty se ukázaly jako bezpečné a účinné pro pacienty.“
