Nová léčba podle studie by mohla obnovit mozkové buňky u Parkinsonovy choroby
Řada klinických studií testovala experimentální léčbu Parkinsonovy choroby, která využívá nový přístup: podávání léku přímo do mozku pomocí implantovaných portů. Přední vědci věří, že to může být „průlomová“ terapeutická strategie pro neurologické stavy.
V nové sérii studií, které vyvrcholily otevřeným pokusem (kde si účastníci byli vědomi toho, jaké léčby dostanou), začali vědci testovat účinnost nové léčby - a způsobu podávání - Parkinsonovy choroby.
Zkušební proces vymyslel a provedl velký tým vědců z různých institucí ve Velké Británii a Kanadě, včetně University of Bristol a Cardiff University ve Velké Británii a University of British Columbia ve Vancouveru v Kanadě.
Ve studii se vědci zaměřili na obnovení degradujících mozkových buněk produkujících dopamin u lidí, kterým lékaři diagnostikovali Parkinsonovu chorobu.
Protože dopamin je neurotransmiter, který pomáhá regulovat kontrolu a pohyblivost tělesných pohybů, vede snížená produkce dopaminu - v důsledku změn v mozkových buňkách, které jej uvolňují - k motorickým příznakům, které charakterizují Parkinsonovu chorobu.
Výzkumný tým provádějící současnou studii se rozhodl pokusit se rehabilitovat tyto mozkové buňky zvýšením hladin neurotrofního faktoru odvozeného od gliálních buněčných linií (GDNF), což je typ proteinu, který podporuje zdraví neuronů.
Ve studijní zprávě uvádějící výsledky - která se objevuje v dokumentu Journal of Parkinson’s Disease - vědci vysvětlují, že nejen testovali novou terapii, ale také inovativní způsob podávání - prostřednictvím portu, který implantovali do lebky.
Velmi povzbudivé výsledky
Výzkumný tým zpočátku provedl malou pilotní studii se šesti účastníky - všichni žijícími s Parkinsonovou chorobou - jejichž hlavním cílem bylo zjistit, zda je nový terapeutický přístup bezpečný či nikoli.
V další fázi se dvojitě zaslepené studie zúčastnilo dalších 35 účastníků s Parkinsonovou chorobou, když ani oni, ani vědci provádějící terapii nevěděli, zda se každý zabývá experimentální léčbou nebo placebem.
Tato studie trvala 9 měsíců (40 týdnů), během nichž tým podával polovině dobrovolníků infuze GDNF měsíčně a druhé polovině, která působila jako kontrolní skupina, podávalo placebo.
Nakonec vědci uspořádali otevřenou studii, vycházející z výsledků předchozích testů. V této studii dobrovolníci, kteří dříve dostávali GDNF, pokračovali v této léčbě dalších 40 týdnů.
Ve stejné době měli ti, kteří dříve dostávali placebo, GDNF po dobu 40 týdnů. „Od října 2013 do dubna 2016 bylo u všech 41 pacientů, kteří dokončili mateřskou studii, prověřena účast v prodloužené studii,“ píší vědci.
Aby účastníci dostali drogu, souhlasili s tím, že do jejich dovedností bude zaveden speciální port, který jim umožní, aby se infuze drog dostaly přímo do jejich mozku. Po implantaci dobrovolníci celkově dostávali více než 1 000 infuzí léku jednou za 4 týdny.
Když analyzovali výsledky první 9měsíční (40týdenní) studie, vědci neviděli žádné změny v mozcích účastníků, kteří dostávali placebo. Poznamenali však, že dobrovolníci, kteří dostali léčbu GDNF, měli 100% zlepšení putamenu, oblasti mozku, která obsahuje buňky produkující dopamin.
„Prostorová a relativní velikost zlepšení mozkových skenů je nad rámec všeho, co bylo dříve vidět ve studiích chirurgicky prováděné léčby růstovým faktorem u Parkinsonovy choroby,“ zdůrazňuje hlavní výzkumník studie Alan Whone.
"To představuje některé z nejpřesvědčivějších důkazů, že můžeme mít prostředky k možnému opětovnému probuzení a obnovení dopaminových mozkových buněk, které se při Parkinsonově chorobě postupně ničí," pokračuje Whone.
„Významný průlom“
Na 18měsíční známce, kdy účastníci byli na léčbě GDNF po dobu 9 měsíců nebo celých 18 měsíců, vědci zjistili, že každý začal pociťovat mírné až významné zlepšení svých motorických příznaků, když je porovnal s jejich skóre výkonu pokusy. Vědci také dospěli k závěru, že dlouhodobá expozice GDNF je bezpečná.
Tým však varuje, že na konci otevřené studie nebyly žádné významné rozdíly, pokud jde o zlepšení symptomů, mezi účastníky, kteří dostávali GDNF po dobu 40 týdnů (9 měsíců), a těmi, kteří jej dostávali na dvojnásobek tohoto období .
Z tohoto důvodu vědci tvrdí, že je třeba provést další studie, které vyhodnotí, jak dlouho by měl člověk dostávat léčbu, aby získal co největší užitek.
Steven Gill, spoluautor studie a designér inovativního zařízení pro podávání léků zdůrazňuje, že současné poznatky naznačují, že tato nová terapie je naprosto bezpečná a proveditelná a lidé ji mohou spravovat po dlouhou dobu.
Navíc poznamenává, že podávání léků přímo do oblastí mozku, na které se zaměřují, má potenciál převratu v terapeutických přístupech k neurologickým stavům.
"Tato studie prokázala, že můžeme bezpečně a opakovaně aplikovat léky přímo do mozku pacientů během měsíců nebo let," říká Gill.
"Jedná se o významný průlom v naší schopnosti léčit neurologické stavy, jako je Parkinsonova choroba, protože většina léků, které by mohly fungovat, nemůže z přirozené ochranné bariéry přecházet z krevního řečiště do mozku."
Steven Gill
