Parkinsonova choroba: Nová molekula může zastavit poškození nervů
Parkinsonova choroba je neurodegenerativní stav charakterizovaný příznaky, jako je třes, porucha rovnováhy a pomalost pohybu. Nový výzkum ze Španělska však mohl najít způsob, jak zastavit a dokonce zvrátit neurální degeneraci specifickou pro tento stav.
Údaje od National Institutes of Health (NIH) naznačují, že přibližně 50 000 lidí dostává každoročně ve Spojených státech diagnózu Parkinsonovy choroby.
Pokud jde o celosvětovou prevalenci, studie ukázaly, že Parkinsonova choroba postihuje jedno procento populace ve věku 60 let a více a je to druhý nejčastěji diagnostikovaný neurodegenerativní stav.
Ačkoli příčiny tohoto stavu zůstávají nejasné, jeho vývoj je spojen s určitými toxickými mechanismy, které se v mozku usadí. Jedním z hlavních mechanismů je tvorba agregátů známých jako „Lewyho tělíska“, která narušují normální činnost nervových buněk.
Tyto agregáty jsou vyrobeny z proteinu zvaného „alfa-synuklein“. Ačkoli vědci vědí, že alfa-synuklein hraje důležitou roli u Parkinsonovy choroby, stejně jako u různých forem demence, zůstává nejasné, jak se v těle vyrábí a jakou roli hraje ve zdravém mozku.
Chápeme však, že působení na alfa-synuklein by mohlo zastavit zhoršení motorické funkce, ke kterému dochází u Parkinsonovy choroby.
Nedávno tým vědců z Universitat Autònoma de Barcelona ve Španělsku identifikoval speciální molekulu, která nejen blokuje neurodegeneraci, ale může ji také zvrátit.
Studie, která se objevuje v PNAS, popisuje metody, které vědci použili k nalezení této molekuly - pojmenované SynuClean-D - a zahájení testování její účinnosti a bezpečnosti.
Objev SynuClean-D
Vědci skenovali více než 14 000 molekul a hledali specifickou vlastnost: molekuly, které by byly schopny zabránit slepování alfa-synukleinu do agregátů.
Pomocí nových metod screeningu molekul a analýzy jejich vlastností vědci nakonec identifikovali SynuClean-D, který působí jako inhibitor agregace.
V dalším kroku také testovali molekulu in vitro, aby zjistili, zda by bylo efektivní a bezpečné použití v kulturách lidských nervových buněk. Jakmile byl tento krok zrušen, tým se rozhodl také otestovat SynuClean-D in vivo - v Caenorhabditis elegans červ, který se často používá při výzkumu Parkinsonovy choroby.
C. elegans je dobrým modelem pro Parkinsonovu chorobu, protože exprimuje alfa-synuklein ve svalu nebo v určitých nervových buňkách - konkrétně dopaminergní neurony, které syntetizují klíčový neurotransmiter dopamin.
Tyto typy neuronů se také podílejí na odesílání zpráv, které regulují mobilitu, takže když je jejich aktivita inhibována agregáty alfa-synukleinu, je také narušena schopnost jednotlivce pohybovat se.
Vědci použili dva C. elegans modely Parkinsonovy choroby v současné studii. Po podání přípravku SynuClean-D červům v potravinách vědci zjistili, že brání slepení alfa-synukleinu, chrání zvířata před nervovou degenerací a zvyšuje jejich mobilitu.
V budoucnu vědci doufají, že jejich současné poznatky umožní vývoj cílenější léčby neurodegenerativních stavů.
"Zdá se, že vše nasvědčuje tomu, že molekula, kterou jsme identifikovali, SynuClean-D, může v budoucnu poskytovat terapeutické aplikace pro léčbu neurodegenerativních onemocnění, jako je Parkinsonova choroba."
Koordinátor studie, Salvador Ventura
