ALS: „Unikátní“ buňky by mohly otevřít nové cesty pro terapii
Amyotrofická laterální skleróza, neboli ALS, je progresivní neurodegenerativní onemocnění, které vede ke smrti nervových buněk, které řídí pohyb, a nedovolují lidem pohybovat se a případně dýchat. ALS je fatální a zatím nevyléčitelná. Mohou nové poznatky přinést naději na nové terapie?
ALS, známá také jako Lou Gehrigova choroba, postihuje pouze ve Spojených státech přibližně 30 000 lidí.
Přesto jeho příčiny zůstávají do značné míry neznámé. V současné době neexistuje žádný lék a je k dispozici jen málo léčebných postupů ke zlepšení kvality života nebo prodloužení průměrné délky života.
Tento stav je někdy charakterizován „ohniskovým nástupem“, což znamená, že příznaky se objevují jeden po druhém v určité oblasti, například na paži, než se rozšíří do zbytku těla.
Jakmile motorické neurony v míše a mozku začnou umírat, může se u osoby s ALS nejprve objevit paralýza v jedné končetině, pak v druhé a tak dále, dokud nezemřou motorické buňky, které pohánějí dýchací svaly, takže osoba není schopna dýchat.
V současné době podle Národního ústavu pro neurologické poruchy a mozkovou mrtvici „Žádný test nemůže poskytnout definitivní diagnózu ALS“ a lékaři nakonec diagnostikují stav na základě jeho příznaků.
Z tohoto důvodu dostává většina lidí s ALS svou diagnózu, když stav již viditelně pokročil.
Nový výzkum z Illinoiské univerzity v Chicagu poprvé identifikoval soubor biomarkerů, které odlišují lidi s ALS od osob bez neurodegenerativního onemocnění.
Tato zjištění, která vyšetřovatelé uvádějí v Neurobiologie nemocí, by mohli pomoci lékařům diagnostikovat stav dříve a mohli by také otevřít nové cesty pro výzkum cílené terapie.
Buňky „nikdy předtím nebyly hlášeny“ v ALS
V nové studii vědci reanalyzovali vzorky motorických neuronů a přidružených buněk, které byly odebrány z míchy jedinců, kteří zemřeli kvůli ALS, a od zdravých lidí bez neurodegenerativního stavu.
Vědci se na tyto vzorky již podívali v roce 2010, kdy porovnali buněčné populace analýzou genové exprese v každém z nich. Vědci shromáždili vzorky z oblastí míchy, které byly méně postiženy u lidí s ALS.
"Vzhledem k tomu, že v oblastech míchy, které sousedí s oblastmi, kde onemocnění jasně ovlivňovalo motorické neurony v páteři, musí docházet k buněčným změnám, chtěli jsme se podívat na neurony z těchto sousedních oblastí, abychom zjistili, zda se liší od zdravé tkáně," vysvětluje vedoucí výzkumník Dr. Fei Song.
"Oslabující onemocnění nemá účinnou léčbu, která by zastavila progresi onemocnění, a existují pouze dva léky, které mohou prodloužit přežití pacientů, a to o několik měsíců." Nové lékové cíle, zejména ty, které by mohly být stanoveny v dřívějších stadiích nemoci, jsou tedy velmi potřebné, “pokračuje.
Tým již identifikoval některé významné rozdíly mezi neurony a jinými buňkami přítomnými v trnech lidí s ALS a těmi, které jsou přítomny v trnech zdravých jedinců.
V současném výzkumu se vědci rozhodli přehodnotit tyto vzorky pomocí nové metody bioinformatické analýzy, aby přehodnotili genetická data, která původně shromáždili.
To umožnilo týmu identifikovat konkrétní typy buněk ve shromážděných vzorcích. Vědci tak zjistili, že lidé, kteří zemřeli na ALS s ohniskovým nástupem, měli ve srovnání se zdravými jedinci různé typy motorických neuronů.
Kromě toho byly tyto rozdíly spojeny s mikrogliemi a astrocyty, dvěma typy specializovaných nervových buněk, které se u zdravých účastníků neobjevily ve vzorcích odebraných ze stejných oblastí míchy.
"Když jsme zkoumali data, bylo jasné, že směs buněk od pacientů s ALS se velmi lišila od pacientů bez neurodegenerativního onemocnění," poznamenává Dr. Song.
Tým tvrdí, že tato zjištění by jim mohla v budoucnu umožnit lépe porozumět některým mechanismům ALS a možná přijít s cílenými terapeutickými strategiemi.
"Našli jsme u těchto pacientů nový a jedinečný podtyp motorických neuronů, o kterém se dosud nikdy nehovořilo. Nyní, když jsme identifikovali nové podtypy motorických neuronů a mikroglií přítomných u pacientů s ALS, můžeme začít dále studovat jejich role při přispívání k progresi onemocnění. “
Dr. Fei Song
