Experimentální lék na mrtvici uspěl v předběžných studiích
Nový lék proti mrtvici nyní úspěšně prošel předběžnými klinickými zkouškami, což vedlo jeho vývojáře k nadšení nad jeho potenciálem jako účinnější léčby, s menší pravděpodobností, že bude doprovázena nežádoucími zdravotními událostmi.
Cévní mozková příhoda, kardiovaskulární příhoda, nastává, když je omezen přísun krve do mozku, což znamená, že oblast mozku nedostává dostatek kyslíku.
Nejběžnějším typem cévní mozkové příhody je ischemická cévní mozková příhoda, která je způsobena krevní sraženinou ucpávající cévu.
Ve Spojených státech má podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) více než 795 000 lidí ročně mozkovou příhodu. Cévní mozková příhoda je také zodpovědná za 1 z 20 úmrtí každý rok.
Léčba akutní ischemické cévní mozkové příhody se provádí podáváním tkáňového aktivátoru plazminogenu (tPA), což je jediný lék schválený Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu cévní mozkové příhody. Tento typ léčiva působí rozpuštěním obstrukčních krevních sraženin, aby mohla krev opět normálně proudit.
Avšak tPA má řadu nedostatků, včetně skutečnosti, že musí být podán v poměrně krátkém časovém období - 4,5 hodiny od události - a že je někdy doprovázen vážnými komplikacemi, jako je nitrolební krvácení.
Cesta ke spolehlivému zacházení
Ve snaze najít další léčbu, která by mohla chránit před některými z těchto účinků, vyvinuli vědci z The Scripps Research Institute (TSRI) v La Jolla v Kalifornii nový lék s názvem 3K3A-APC.
Lék je upravenou variantou aktivovaného proteinu C, který lidé normálně produkují. Souvisí to s regulací srážení krve a s určitými aspekty zánětlivé reakce těla.
Předběžná klinická studie fáze 3 s 3K3A-APC zatím naznačuje, že užívání tohoto léčiva u lidí je bezpečné.
"Tyto výsledky položily základy pro další kroky ke schválení FDA," říká John Griffin, který byl jedním z výzkumníků podílejících se na vývoji experimentálního léku.
Úspěch tohoto klinického hodnocení byl zaznamenán na 2018 International Stroke Conference, která se konala v Los Angeles v Kalifornii.
Preklinické studie testující účinnost a bezpečnost nově vyvinutého léku byly provedeny Griffinovou laboratoří v TSPI ve spolupráci s Dr. Berislavem Zlokovicem z Neurogenetického institutu Zilkha na University of Southern California v Los Angeles, CA.
Počáteční testy naznačují, že experimentální lék nejen snížil jakékoli poškození v souladu s mrtvicí, ale také chránil mozek před komplikacemi, které normálně způsobuje tPA.
Experimentální lék má ochranné účinky
Tato nová klinická studie byla kontrolovaná placebem, což znamená, že skutečná účinnost léku byla testována proti placebu. Rovněž bylo stanoveno, aby potvrdilo, jak vysoká dávka experimentálního léku bude pro lidské účastníky bezpečná.
Vědci proto přijali 110 lidí, kteří měli akutní ischemickou cévní mozkovou příhodu a kteří sledovali léčbu tPA, intraarteriální trombektomii nebo obě tyto terapie.
Účastníci - všichni ve věku od 18 do 90 let - byli sledováni po dobu 90 dnů, protože jim byly podávány různé dávky experimentálního léku.
Vědci experimentovali se čtyřmi různými dávkami - 120, 240, 360 a 540 mikrogramů na kilogram. Všechny čtyři úrovně dávky - včetně nejvyšší - byly subjekty dobře tolerovány, takže je vědci prohlásili za bezpečné pro použití u lidí.
Bylo také vidět, že lék funguje dobře, pokud jde o výsledky související s intrakraniálním krvácením nebo krvácením do mozku.
Bylo zjištěno, že lék pomohl významně snížit celkový objem krvácení nebo to, kolik krve „uniklo“, a výskyt krvácení, nebo jak často účastníci tuto událost zažili.
"Pozorovaný trend k nižší míře krvácení je v souladu s našimi očekáváními založenými na mechanismu působení a aktivitě léčiva ve studiích na zvířatech," říká Dr. Patrick Lyden, jeden z výzkumníků zapojených do aktuální klinické studie.
Dodává však, že „[tyto] výsledky by měly být potvrzeny ve větším klinickém hodnocení.“ Toto, vysvětlují vědci, bude jejich dalším krokem. Jejich cílem je nakonec získat schválení FDA pro experimentální lék.
